ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Novartis Pharmaceuticals·· 2023-12-21AI 评分8
美国以外儿童 SMA 患者新型疗法的真实世界使用：多中心回顾性病历回顾研究
Real-World Use of Novel Treatments in Patients With Spinal Muscular Atrophy (SMA): A Multi-Site Retrospective Chart Review of Pediatric SMA Patients Outside of the United States
AI 导读
一项全球性、回顾性、非干预性多中心病历回顾研究，在美国以外地区收集儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）患者数据，评估 nusinersen、onasemnogene abeparvovec-xioi（OA）和/或 risdiplam 三种新型疾病修正治疗（DMT）的真实世界使用模式。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov