MAP THE SMA：用机器学习算法预测脊髓性肌萎缩症治疗应答

MAP THE SMA 项目旨在收集接受 nusinersen、risdiplam、onasemnogene abeparvovec 治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的临床数据与患者报告结局，识别新型生物标志物并开展 RNA 分子特征分析，进而基于机器学习开发可整合临床结局、患者特征与特定生物标志物的预测算法，以更好对 SMA 患者分层并预测治疗应答，推动个体化治疗。