AAV递送miMSH3的亨廷顿病临床前研究发表

Simpson BP等研究团队发表临床前研究：用AAV-DB-3衣壳递送人工miRNA（miMSH3）靶向MSH3，在非人灵长类纹状体中型棘神经元中使MSH3 mRNA降低48–94%；在HdhQ111小鼠中使体细胞不稳定性降低最高达46%。 研究团队称，将上述非人灵长类数据代入计算模型，预测可使亨廷顿病进展减缓50–120%（以复合统一亨廷顿病评定量表较基线的变化衡量）。团队据此认为，临床前数据与计算模型共同支持AAV-DB-3.miMSH3作为亨廷顿病疾病修饰疗法的转化潜力；上述减缓幅度为模型预测，尚未在患者中验证。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。