研究：聚焦超声开放血视网膜屏障增强 AAV 载体小鼠视网膜递送

研究团队在小鼠中采用 4.667 MHz 聚焦超声开放血视网膜屏障（FUS-BRBO），使静脉给药的 AAV 载体转导入视网膜。在超声照射区域，AAV.FUS.3 的转导效率为 AAV9 的 2.1 倍，较未照射视网膜高 19.5 倍；照射区内视网膜神经节细胞层转导率最高，AAV.FUS 为 22%，未观察到明显组织损伤。结果限于小鼠动物阶段，作者提出需进一步研究提高外视网膜递送效率。