ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Biogen·· 2021-04-23AI 评分12
BIIB067（Tofersen）在确诊 SOD1 突变的临床前症状期成人中的研究
A Study of BIIB067 (Tofersen) Initiated in Clinically Presymptomatic Adults With a Confirmed Superoxide Dismutase 1 Mutation
AI 导读
该研究评估 tofersen（BIIB067）在神经丝升高的 SOD1 突变临床前症状期成人携带者中的疗效，次要目标为评估其安全性和耐受性，以及比较在临床显性 ALS 出现前与出现时启动治疗对药效学/治疗反应生物标志物的影响。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov