Nusinersen（BIIB058）高剂量鞘内给药治疗脊髓性肌萎缩症研究

一项临床试验正在评估高剂量鞘内注射 nusinersen（BIIB058）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床疗效、安全性和耐受性。主要目标包括以 CHOP-INTEND 总分变化衡量疗效（Part B），并在 Part A 和 C 中考察安全性；次要目标涵盖 Parts A、B、C 的疗效与安全性，以及 Part B 中高剂量与目前已批准剂量的对比。