ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Columbia University·· 2022-08-29AI 评分0
脊髓性肌萎缩症运动不耐受与持续疲劳的机制及治疗研究
Mechanisms and Treatment of Exercise Intolerance and Persistent Fatigue in Spinal Muscular Atrophy
AI 导读
一项观察性单次访视研究将纳入34例接受SMN补充治疗（risdiplam或nusinersen）至少6个月的门诊脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，聚焦其运动能力下降与疲劳的病理生理机制。实验室证据提示，线粒体生物发生的分子机制可能易受生存运动神经元（SMN）蛋白缺乏影响。
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