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MARRS多价ADAR1招募RNA编辑平台研究发表

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AI 综述

Zhu H等研究团队提出MARRS(多价ADAR1招募RNA编辑系统),通过工程化多价RNA适配体招募内源性ADAR1,在培养细胞和小鼠模型中实现腺苷至肌苷编辑,体外效率最高达100%、体内达84%。 该系统靶向ADAR1 p150的Zα结构域,并将适配体嵌入环状RNA支架,无需外源酶;研究团队称其在多种转录本靶标上保持较高特异性、脱靶效应较少。 上述结果目前限于细胞和动物阶段,材料未提供人体临床数据。

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10月28日
  1. Europe PMC · 小核酸药物精选
    研究团队报道MARRS多价ADAR1招募RNA编辑系统,细胞与小鼠模型编辑效率最高达100%和84%

    研究团队提出MARRS(多价ADAR1招募RNA编辑系统),通过工程化多价RNA适配体招募内源性ADAR1,在培养细胞和小鼠模型中实现接近完全的腺苷至肌苷编辑,体外效率最高达100%、体内达84%。该系统靶向ADAR1 p150的Zα结构域并将适配体嵌入环状RNA支架,无需外源酶,在多种转录本靶标上保持较高特异性且脱靶效应较少。上述结果目前限于细胞和动物阶段,材料未提供人体临床数据。

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