C16偶联siRNA经脑脊液递送降低PrP，小鼠实验预防朊病毒病症状

Gentile JE等研究团队发表预印本研究结果：将高活性C16偶联siRNA递送至小鼠脑脊液，使全脑半球PrP降至12%残留水平。早期长期给药使朊病毒感染小鼠至接种后500天保持无症状，朊病毒复制被抑制100倍，神经病理改变减轻；对已出现症状的小鼠给药可延长生存，并使朊病毒播种活性降低10倍。 靶向人PRNP的siRNA在人源化小鼠及食蟹猴的脑和脑脊液中实现持久PrP降低。上述结果限于动物阶段，材料未提供人体临床数据。

AI 根据报道生成 · 2 小时前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。