VeonGen与FDA就VG801Ⅲ期设计及CMC达成一致

德国VeonGen Therapeutics在再生医学先进疗法（RMAT）B类会议上与FDA就双AAV基因疗法VG801的关键性Ⅲ期研究设计及CMC策略达成一致。临床设计方面，双方确定了主要终点、研究持续时间和对照组设置；CMC方面，一致同意在关键性Ⅲ期研究中使用现有临床批次，并明确了商业化生产策略的关键内容。 VeonGen称，目前三个剂量队列中已有15例患者接受给药，包括成人和儿童患者；在基线BCVA可测量的13例患者中，所有患者在第6个月或第12个月的评估中视力均较基线有所改善。该数据来自公司披露，尚未经Ⅲ期研究验证。 此次一致为VG801全球Ⅲ期筹备提供支持，但研究尚未启动。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。