ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· n-Lorem Foundation·2026-08-03 08:00· 2026-08-03AI 评分50

针对 TARDBP 基因突变 ALS 受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗

Personalized Antisense Oligonucleotide Therapy for Participants With TARDBP ALS

AI 导读

一项临床试验将向因 TARDBP 致病性变异导致肌萎缩侧索硬化（ALS）的受试者递送个体化反义寡核苷酸（ASO）药物。该 ASO 药物针对此类受试者设计，目前研究处于临床试验阶段。