ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Biogen·· 2021-10-05AI 评分9
高剂量 Nusinersen（BIIB058）用于既往接受 Risdiplam 治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的 ASCEND 研究
A Study to Learn About the Effect of Higher Doses of Nusinersen (BIIB058) Given as Injections to Participants With Spinal Muscular Atrophy (SMA) Who Were Previously Treated With Risdiplam (ASCEND)
AI 导读
一项研究将评估高剂量 nusinersen（BIIB058）在既往接受过 risdiplam 治疗、无法独立行走的青少年和成人 SMA 患者中的效果。受试者先接受 2 剂 50 mg 负荷剂量（间隔 2 周），随后每 4 个月接受 28 mg 维持剂量，通过腰椎穿刺给药。主要终点为修订版上肢模块（RULM）评分自治疗开始的变化，同时评估不良事件、生命体征、心脏及血液和尿液实验室检查等安全性指标。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov