ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· n-Lorem Foundation·2025-07-31 08:00· 2025-07-31AI 评分58

n-Lorem 登记单例 TARDBP 致病变异 ALS 的个体化反义寡核苷酸治疗研究

Personalized Antisense Oligonucleotide Therapy for A Single Participant With TARDBP ALS

AI 导读

n-Lorem Foundation 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项针对单例 TARDBP 致病变异肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物递送研究（NCT07095712）。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点、入组状态或结果数据。