ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Ultragenyx Pharmaceutical Inc·· 2020-02-06AI 评分18
GTX-102 在 Angelman 综合征儿童中的安全性与耐受性研究
A Study of the Safety and Tolerability of GTX-102 in Children With Angelman Syndrome
AI 导读
一项评估 GTX-102 在 Angelman 综合征儿童中安全性与耐受性的研究，采用鞘内注射（IT）方式给予多递增剂量。该研究主要目标为考察多递增剂量 GTX-102 的安全性与耐受性。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov