ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· University of California, San Diego·2024-03-18 08:00· 2024-03-18AI 评分58

加州大学圣地亚哥分校登记个体化 ASO 治疗 SCN2A 相关罕见儿科遗传病研究

Personalized Antisense Oligonucleotide Therapy for Rare Pediatric Genetic Disease: SCN2A

AI 导读

加州大学圣地亚哥分校登记了一项个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究，针对一名 SCN2A 相关发育性癫痫性脑病的儿科受试者。该研究处于临床试验登记阶段，材料未披露给药方案、终点或结果数据。