Nusinersen 对 5q 脊髓性肌萎缩成人患者（SMA 2 型或 3 型）功能影响的临床研究

一项临床试验研究 Nusinersen 对 5q 脊髓性肌萎缩成人患者（SMA 2 型或 3 型）的功能影响。Nusinersen 是首个获批的 SMA 治疗药物，自 2017 年 5 月 30 日起在法国获得上市许可，对 I、II、III 型具有高医疗服务等级（MSR），但 I 型和 II 型的医疗服务改善（IMSR）评估为中等，III 型的 IMSR 尚不明确。