ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· n-Lorem Foundation·2026-07-14 08:00· 2026-07-14AI 评分58

n-Lorem 基金会登记个体化 ASO 治疗 TARDBP 突变 ALS 单例受试者研究

Personalized Antisense Oligonucleotide Therapy for a Participant With TARDBP ALS

AI 导读

n-Lorem 基金会登记了一项针对携带 TARDBP 致病性变异的肌萎缩侧索硬化（ALS）单例受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗研究。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点或结果。