ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Biogen·2021-07-22 08:00· 2021-07-22AI 评分0

托夫生（Tofersen）在SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化患者中的扩展可及项目

Expanded Access Program for Tofersen in Participants With Superoxide Dismutase 1-Amyotropic Lateral Sclerosis

AI 导读

一项针对SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的托夫生（Tofersen）扩展可及项目（EAP）启动，旨在此前缺乏其他获取途径的情况下向符合条件的患者提供该药物，以应对这一人群高度未满足的医疗需求。