ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· n-Lorem Foundation·· 2025-07-31AI 评分42
针对CHCHD10基因突变ALS患者的个体化反义寡核苷酸疗法
Personalized Antisense Oligonucleotide for Participants With CHCHD10 ALS
AI 导读
一项针对因CHCHD10致病性变异导致肌萎缩侧索硬化(ALS)的受试者的个体化反义寡核苷酸(ASO)药物递送研究已登记。该方案为每位受试者设计个体化ASO药物,目前处于临床试验登记阶段。
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