ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· n-Lorem Foundation·2025-09-29 08:00· 2025-09-29AI 评分58

n-Lorem 基金会登记单例 ASXL3 突变 Bainbridge-Ropers 综合征个体化 ASO 治疗项目

Personalized Antisense Oligonucleotide Therapy for A Single Participant With ASXL3 Gene Mutation

AI 导读

n-Lorem 基金会登记了一项针对单例 ASXL3 基因突变患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗研究，该患者因 ASXL3 致病性新生无义变异患 Bainbridge-Ropers 综合征（BRPS）。材料仅说明该项目为单例受试者递送个体化 ASO 药物，未披露入组、给药、终点或结果信息。