ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· n-Lorem Foundation·· 2025-09-29AI 评分58
n-Lorem 基金会登记 MAPK8IP3 相关 NEDBA 单患者个性化 ASO 临床试验
Personalized Antisense Oligonucleotide for a Single Participant With MAPK8IP3 Neurodevelopmental Disorder With or Without Variable Brain Abnormalities (NEDBA)
AI 导读
n-Lorem 基金会登记了一项针对单一受试者的个性化反义寡核苷酸（ASO）药物研究，受试者因 MAPK8IP3 杂合致病性错义突变患神经发育障碍伴或不伴脑异常（NEDBA）。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点或时间安排。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov