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ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Oak Hill Bio Ltd·· 2025-08-22AI 评分17

Rugonersen 在 Angelman 综合征中的扩展可及/同情用药

Expanded Access/Compassionate Use of Rugonersen in Patients With Angelman Syndrome

AI 导读

Rugonersen 在 Angelman 综合征患者中的扩展可及/同情用药项目要求患者已同意参加 TANGELO 可选开放标签扩展(OOE),并持续符合入排标准,且在 TANGELO OOE 末次给药与 EAP 首次给药之间未接受其他治疗 AS 的在研药物。提出扩展可及申请的医生需认为经 EAP 继续使用 rugonersen 是该患者合适的治疗选择。

来源:ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov