ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· n-Lorem Foundation·2025-05-18 08:00· 2025-05-18AI 评分58

n-Lorem 基金会登记个体化反义寡核苷酸治疗 CHCHD10 突变 ALS 的单受试者研究

Personalized Antisense Oligonucleotide for a Single Participant With CHCHD10 ALS

AI 导读

n-Lorem 基金会登记了一项针对单一受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）研究，受试者为因 CHCHD10 致病性变异导致肌萎缩侧索硬化（ALS）的患者。该研究处于临床登记阶段，材料未披露给药方案、终点或结果数据。