ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.·· 2024-09-19AI 评分40
HG302 的 CRISPR 基因编辑疗法在 DMD 患者中的安全性及持久效果研究（MUSCLE）
An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISPR Gene-editing Therapy and Its Long-Lasting Effects in DMD Patients (MUSCLE)
AI 导读
一项开放标签、多剂量剂量递增临床试验（MUSCLE）将评估 HG302 在杜氏肌营养不良（DMD）患者中的安全性及持久效果。HG302 通过单次 AAV 载体递送 CRISPR/hfCas12Max DNA 编辑系统，靶向人 DMD 基因外显子 51 剪接供体位点。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov