ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· University Hospital, Montpellier·2021-10-29 08:00· 2021-10-29AI 评分20

靶向囊性纤维化及 CFTR 病变剪接变体的疗效验证

Validation of Therapeutic Efficacy Targeting the Splicing Variants in Cystic Fibrosis and CFTR Pathologies

AI 导读

一项研究旨在验证寡核苷酸阻断剂（ONB）靶向剪接缺陷的治疗效果，所用上皮样本来自囊性纤维化及 CFTR 相关疾病患者。近期科研已在体外人气道上皮细胞中证明，该策略有望恢复全长 CFTR mRNA；针对影响剪接事件的内含子突变，寡核苷酸疗法有潜力恢复全长 CFTR 蛋白的产生。