ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Massachusetts General Hospital·· 2024-04-17AI 评分47
针对TUBB4A相关脑白质营养不良的实验性ASO单受试者研究
Single Participant Study of an Experimental ASO Treatment for TUBB4A-related Leukodystrophy
AI 导读
一项针对TUBB4A相关脑白质营养不良的单受试者研究，将向一名儿科受试者递送为其个性化设计的反义寡核苷酸（ASO）药物。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov