Risdiplam 用于既往接受 Nusinersen 治疗的脊髓性肌萎缩患者研究

Risdiplam Exchange（RISE）研究纳入既往接受过 Nusinersen 治疗的脊髓性肌萎缩（SMA）患者，交叉换用 Risdiplam 单药治疗 36 个月。评估计划沿用 Nusinersen 治疗期间的方案，继续追踪九孔 peg 测试和握力等指标，并新增 Box and Block Test（BBT）评估上肢耐力与功能。