SMN 环状 RNA 或可成为 SMA 潜在新靶点与生物标志物

研究指出，SMN 环状 RNA 有望作为脊髓性肌萎缩症（SMA）的潜在新靶点和生物标志物。SMA 由 SMN1 基因失活突变引起，现有疗法 Nusinersen、Risdiplam 和 Zolgensma 均无法完全治愈患者，且长期疗效与安全性数据仍缺乏。进一步阐明 SMN 基因生物学功能并找到可靠的分层生物标志物，或有助于推动更个性化的治疗。