ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Washington University School of Medicine·· 2018-10-17AI 评分6
Spinraza（nusinersen）在成人脊髓性肌萎缩症中的观察性研究
Spinraza in Adult Spinal Muscular Atrophy
AI 导读
一项纵向观察性研究正在评估 SPINRAZA®（nusinersen）在经基因确诊的染色体 5q 型脊髓性肌萎缩症成人患者中的安全性、耐受性和有效性，随访最长 30 个月。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov