ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· BioMarin Pharmaceutical·· 2024-02-28AI 评分20
BMN 351 在杜氏肌营养不良症患者中的 1/2 期安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
A Phase 1/2 Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy
AI 导读
一项 1/2 期研究正在评估 BMN 351 在携带适合外显子 51 跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究针对具有该特定基因突变类型的 DMD 受试者。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov