ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Novartis Pharmaceuticals·2019-02-22 08:00· 2019-02-22精选AI 评分60

诺华登记 inclisiran 治疗纯合子家族性高胆固醇血症的 III 期研究

A Study of Inclisiran in Participants With Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH)

AI 导读

诺华开展了一项 III 期、两部分（双盲安慰剂对照/开放标签）多中心研究，评估 inclisiran 在纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）受试者中的安全性、耐受性和有效性。该研究登记于 ClinicalTrials.gov，编号 NCT03851705，材料未披露入组人数、终点结果或时间节点。

推荐理由

该登记信息明确了 inclisiran 在纯合子家族性高胆固醇血症中的 III 期双盲加开放标签设计，可用于跟踪小核酸药物在罕见遗传病中的推进路径。