Europe PMC · 药物递送系统· Kim E, Zenhausern R, Kapadia S, Johnson S, Cho S, Choi J, Park K, Diaz E, Podilapu AR, Kuppan R, Dahlman JE, Kim H, Woo J.·· 2 天前精选AI 评分72
研究团队报告可放大的无抗体LNP在动物体内实现人HSPC优先mRNA递送
A Scalable, Antibody-Free Lipid Nanoparticle Achieves Preferential mRNA Delivery to Human HSPCs In Vivo Without Conditioning.
AI 导读
研究团队报告一种可放大、无配体的HSPC趋向性脂质纳米颗粒，在人源化NBSGW小鼠中优先向人HSPC及早期髓系祖细胞递送mRNA，肝递送明显低于SM-102 LNP。该LNP还可递送Cas9 mRNA与靶向β2M的sgRNA至人CD34+ HSPC，实现基因编辑并降低β2M表达；结果限于动物阶段。
推荐理由
该研究在动物阶段展示无配体LNP对HSPC的mRNA递送与基因编辑，为肝外靶向递送设计提供可跟进路径。
来源：Europe PMC · 药物递送系统 · europepmc.org