ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Dynacure·· 2019-07-25AI 评分16
DYN101 在 16 岁及以上中心核肌病患者中的早期人体药物试验
Early Phase Human Drug Trial to Investigate Dynamin 101 (DYN101) in Patients ≥ 16 Years With Centronuclear Myopathies
AI 导读
一项早期人体试验将评估新药 DYN101 在 16 岁及以上、由 DNM2 或 MTM1 突变导致中心核肌病（CNM）患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）/初步疗效。试验包括单次给药（SAD，给药后随访 4 周）、至少 12 周洗脱期、12 周每周给药的多剂量（MAD）部分及 12 周多剂量扩展部分。CNM 目前除支持性护理外尚无可用疗法。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov