ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Wave Life Sciences USA, Inc.·· 2021-06-18精选AI 评分62
Wave Life Sciences 登记 WVE-004 治疗 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 的 1b/2a 期临床试验
Study of WVE-004 in Patients With C9orf72-associated Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) or Frontotemporal Dementia (FTD)
AI 导读
Wave Life Sciences 登记了一项 WVE-004 鞘内注射治疗 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 的 1b/2a 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估安全性、耐受性、PK 和 PD。入组患者须携带 C9orf72 基因第一内含子区 GGGGCC（G4C2）重复扩增突变，并确诊 ALS 或 FTD。
推荐理由
该登记信息明确了 WVE-004 在 C9orf72 相关 ALS/FTD 中的 1b/2a 期设计，可用于跟踪小核酸鞘内给药的安全性与 PK/PD 证据进展。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov