ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· PepGen Inc·· 2023-10-12AI 评分50
PGN-EDO51 在适合外显子 51 跳跃治疗的杜氏肌营养不良受试者中的研究
A Study Of PGN-EDO51 In Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable To Exon 51-Skipping Treatment
AI 导读
一项评估 PGN-EDO51 在适合外显子 51 跳跃治疗的杜氏肌营养不良（DMD）受试者中的研究，分为筛选期（最长 45 天）、多剂量递增（MAD）期（16 周）和长期扩展（LTE）期（108 周）。MAD 期主要评估多次递增静脉注射 PGN-EDO51 的安全性和耐受性，LTE 期则评估完成 MAD 期受试者的长期安全性和耐受性。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov