预印本：化学偶联ASO小鼠体内活性呈组织与细胞差异
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预印本：化学偶联ASO小鼠体内活性呈组织与细胞差异
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AI 综述
Cheng S等研究团队发布预印本，在PDGFRα-eGFP小鼠中以Malat1敲低为药效读数，比较化学偶联ASO在组织整体与细胞分辨层面的活性，结果显示活性随组织和偶联化学而异。 皮下给药后，棕榈酸偶联ASO的肝外活性范围最广，在心脏和骨骼肌的组织整体活性明显；细胞分辨分析显示，其在PDGFRα⁺骨骼肌细胞群中活性更强。初步安全性评估显示差异随偶联化学而变：生育酚偶联ASO使雄性小鼠体重下降、ALT升高，雌雄两性均出现脾脏增大。上述结果来自预印本，尚未经同行评议。
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最新进展11月2日 08:00
预印本：细胞分辨药效学揭示化学偶联 ASO 在小鼠体内的组织与细胞群特异活性报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
11月2日
- Europe PMC · 重点方向预印本精选预印本：细胞分辨药效学揭示化学偶联 ASO 在小鼠体内的组织与细胞群特异活性
研究团队在 PDGFRα-eGFP 小鼠模型中以 Malat1 敲低为药效读数，比较化学偶联 ASO 在组织整体与细胞分辨层面的活性，结果呈组织和偶联化学依赖性。
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