Hepa-SENS 纳米粒实现肝细胞靶向递送

Kim GY 等研究团队报告了一种名为 Hepa-SENS 的聚合物-脂质杂化纳米颗粒平台，称其无需偶联配体即可经 ASGPR 介导实现肝细胞选择性核酸递送。研究在健康与纤维化小鼠肝脏模型及非人灵长类中评估了该平台的分布、肝细胞选择性、受体依赖性和重复给药活性，结果显示 mRNA 载荷的肝细胞选择性表达在高脂肝和肝纤维化等疾病条件下仍能保持。 在长期重复给药方案中，该平台维持了 mRNA 驱动的蛋白表达，且未诱导针对递送系统的抗体；研究团队称其一致性优于常规脂质纳米颗粒（LNP）。在肝纤维化小鼠模型中，递送治疗性 HNF4α mRNA 并减缓疾病进展的表现也优于常规 LNP。 上述结果目前仅限于动物研究阶段，尚未在人体中验证。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。