综述提出 PKD1 剂量阈值模型，farabursen 进入 3 期

一篇综述提出，常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的囊肿形成遵循多囊蛋白-1 剂量阈值模型，即多囊蛋白-1 水平低于某一阈值时才会致病。综述聚焦 PKD1 基因 5' 和 3' 非翻译区的转录后调控，指出 3'UTR 含保守 microRNA 结合位点，其中 miR-17 位点具治疗可操作性。 综述称，实验模型中遗传破坏或药理抑制 miR-17 可提高多囊蛋白剂量并减轻囊性疾病。基于这一思路开发的抗 miR-17 寡核苷酸 farabursen 已进入 3 期临床。上述疗效来自实验模型，尚未在人体试验中得到证实。

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