光响应纳米颗粒递送Cas9编辑VEGFA

Sang R等研究团队发表预印本研究，报告一种光响应脂质纳米颗粒可在光照下释放Cas9/sgRNA核糖核蛋白复合物，实现对VEGFA基因的光控编辑。 在人类视网膜色素上皮细胞中，光照使VEGFA基因被破坏的程度高于不光照条件，VEGFA mRNA和蛋白表达相应下降。在激光诱导的大鼠脉络膜新生血管（CNV）模型中，单次玻璃体腔注射该纳米颗粒并配合光照后，血管渗漏和CNV相关结构异常较溶媒对照和未光照对照均显著减少；眼部安全性评估未发现纳米颗粒相关的视网膜结构异常。 上述结果来自细胞实验和大鼠模型，尚属预印本报告，尚未在人体中验证。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。