脂质-聚合物纳米粒递送基因编码降解剂

研究团队在《Advanced Functional Materials》发表论文，报告一种靶向脂质-聚合物杂化纳米粒平台：通过工程化聚β-氨基酯纳米载体，并结合阳离子脂质与转铁蛋白受体靶向配体，将编码E3连接酶融合蛋白的质粒高效递送至细胞质，实现泛素-蛋白酶体介导的靶蛋白降解。 在临床前模型中，全身给药后实现了肿瘤和脑靶向的基因递送及靶蛋白清除，并在部分癌症和神经退行性模型中显示治疗信号。研究团队称该平台可清除胞质酶、膜相关免疫检查点及易聚集神经元蛋白。 上述结果均限于临床前阶段，尚未提供人体数据。

AI 根据报道生成 · 2 小时前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。