Cp修饰寡核苷酸：ASO活性略升、siRNA未增

Krishnamoorthy S等研究团队发表研究，将3',4'-环丙基（Cp）尿苷单体及其5'-乙烯基膦酸酯（VP）、乙基膦酸酯（EP）类似物引入9-mer寡核苷酸、反义寡核苷酸（ASO）和siRNA，考察位置依赖的热稳定性、体外活性与核酸酶抗性。 体外评估显示，Cp修饰使ASO构建体的活性略有提升，但对siRNA分子没有带来活性提升。在蛇毒磷酸二酯酶（SVPD）体外实验中，Cp修饰的ASO相比未修饰的母序列核酸酶抗性显著增强，有时接近完全保护。 上述结果来自体外实验，反映的是这些修饰在受试序列中的表现，不代表在动物或人体中具有同样效果。

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