靶向FN1反义寡核苷酸减轻小鼠骨髓纤维化

研究团队开发了化学修饰的靶向FN1反义寡核苷酸（FN ASO），并在小鼠骨髓纤维化模型中观察到其减轻基质沉积的效果。该结果以未经同行评议的预印本形式发表，证据仅限小鼠动物阶段，未提供人体数据。 研究称，FN ASO可降低纤连蛋白表达与组装，并削弱TGF-β1诱导的间充质基质细胞活化。小鼠系统给药后，循环与骨髓纤连蛋白被清除，短期治疗耐受良好。在两种骨髓纤维化模型中，沉默FN减少了纤连蛋白基质组织、基质细胞活化、活性TGF-β1、网硬蛋白和胶原沉积；在Jak2V617F驱动模型中，转录组分析还显示细胞外基质、TGF-β1及间充质重塑相关程序减弱，炎症信号亦有变化。 上述结论均来自小鼠实验和预印本作者的表述，尚未经同行评议，也未在人体中验证。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。